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亚博赌博软件,打一针就要70万“孤儿药”平民化还有多远

日期:2020-01-11 17:52:04 人气: 3927
““孤儿药””飞入普通百姓家的路还有多长?但是,用这种药每年要70万至140万,而且需要终生用药。诺西那生钠注射液在美国及欧盟均获得“孤儿药”资格,在国内的整个审批周期不到6个月,距离其在美国首次获批也只有2年零2个月,可谓火速通过审批国内上市。相关药企负责人认为,目录将加速“孤儿药”在国内的上市,国内药企也将比以往更有积极性去自主创新研发“孤儿药”。

亚博赌博软件,打一针就要70万“孤儿药”平民化还有多远

亚博赌博软件,原标题:青岛已将国家谈判确定的53种抗癌药及其他高值药品纳入医保

□半岛记者 刘雪莲

一个两岁半的孩子,在九个月大时就被确诊为脊髓性肌萎缩症,如果不能接受治疗,这个孩子的肢体会慢慢恶化,最后只能躺在床上,无法正常吞咽和呼吸。今年,治疗这一疾病的特效药诺西那生钠注射液在国内上市,只是这药一针就要70万元,需要终生用药,即使享受赠药政策,一年的花费也要在70万到140万,而且,这药没进医保、完全自费。当一个家庭遇上罕见病,治疗又要面对不能报销的天价““孤儿药””,生活该如何继续?““孤儿药””飞入普通百姓家的路还有多长?

“我是青岛市市北区的一个普通妈妈,但是有个不普通的孩子。孩子现在两岁半,在他九个月大的时候被确诊为脊髓性肌萎缩症二型,这就意味着,我的孩子这一辈子都不能站立行走,像其他孩子一样蹦蹦跳跳上幼儿园。”

近日,在青岛市医保局的一次网络在线问政中,一位无助的妈妈讲述了不幸落在自己孩子身上的罕见病,这万分之一的概率让她这个妈妈无法接受。

“这个疾病的可怕之处是他的肢体会慢慢恶化,渐渐的,腿不能动,腰腹部不能动,胳膊不能动,头抬不起来,最后只能躺在床上,无法正常吞咽和呼吸……这个过程可能会很漫长,但是他的思想和智力完全是正常,甚至超出常人,他只能眼睁睁看着自己身体慢慢地僵硬无力。”

不过,今年,美国研发的专门治疗脊髓性肌萎缩症的特效“孤儿药”诺西那生钠注射液在中国上市,又唤起了这位妈妈的希望。但是,用这种药每年要70万至140万,而且需要终生用药。

这位妈妈表示,自己一直没有想过放弃,在坚持带孩子做康复,吃一些辅助的药物,孩子护理得很好,没有出现畸形,终于等到这个药物上市,但是价格实在无法承担,砸锅卖铁也望尘莫及,只能求助政府部门,希望可以把这一药物纳入医保单独核算。

医保局相关部门负责人表示,这位妈妈所反映的药物诺西那生钠注射液,是最新上市治疗罕见病的药物,目前该药物不在国家基本医保报销范围。而青岛市基本医疗保险药品目录由国家统一制定,各省(市)没有调整权限。

据了解,诺西那生钠注射液即使在美国的治疗费用也相当昂贵,定价为12.5万美元每针。目前在国内的售价为每支69.7万元,属于完全自费药物。治疗首年需要注射6次,费用400多万,第二年减半,即使符合赠药条件,一年的费用也要近百万,一般的家庭根本无力承受。

火速通过审批在国内上市

这位妈妈在为天价费用而焦虑时,可能不知道,如果退回几年前,像诺西那生钠注射液这样的药物,不会这么迅速在国内上市。

诺西那生钠注射液在美国及欧盟均获得“孤儿药”资格,在国内的整个审批周期不到6个月,距离其在美国首次获批也只有2年零2个月,可谓火速通过审批国内上市。

这一审批速度得益于近几年国家实施的针对罕见病及临床急需的境外新药的系列政策。

2017年12月国家食品药品监督管理总局发布《总局关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》,其中明确提出将罕见病加入优先审评范围。

2018年6月20日的国务院常务会议提出,有序加快境外已上市新药在境内上市审批,对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品简化上市要求。

2018年7月国家药品监督管理局发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》,支持符合条件的部分进口罕见病药品豁免临床进入中国。

2018年10月31日,国家药监局会同国家卫生健康委员会发布《临床急需境外新药审评审批工作程序》及申报资料要求,建立专门通道对临床急需境外上市新药审评审批,对罕见病治疗药品和其他境外新药分别承诺在3个月、6个月内审结。

除加速进口“孤儿药”的审批,2018年5月,国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,这也是国内首次对罕见病进行明确。

第一批纳入目录的罕见病共121种,脊髓性肌萎缩症就在其中。但并非随便一种大病就能进入罕见病目录。国家卫健委公布的《罕见病目录制订工作程序》定义了罕见病的四大条件,缺一不可:国际国内有证据表明发病率或患病率较低;对患者和家庭危害较大;有明确诊断方法;有治疗或干预手段、经济可负担或尚无有效治疗或干预手段、但已纳入国家科研专项。也就是说,凡是能进入目录的罕见病,都还是有谱的。

相关药企负责人认为,目录将加速“孤儿药”在国内的上市,国内药企也将比以往更有积极性去自主创新研发“孤儿药”。对医保等政府部门来说,纳入目录内的病种在优先审评审批、免临床试验或有条件审批等方面有了依据,对未来制定和完善罕见病相关医疗保障制度也提供了参考。

国家谈判部分天价药平民化

近几年的系列政策,让天价“孤儿药”可以更快来到患者身边,但是对于很多患者家庭来说,能看得着药只是第一步,关键还要能吃得起。

日前,2019年国家医保谈判药品结果发布,这已是国家药品谈判的第三年。本次谈判共涉及150个药品,包括119个新增谈判药品和31个续约谈判药品。

倍受关注的pd-1类肿瘤免疫治疗药、能治愈丙肝的口服药等首次进入目录;肺癌、直肠癌、乳腺癌等有了更多靶向和化疗药选择;波生坦、麦格司他等药品的谈判成功,使肺动脉高压、c型尼曼匹克病等罕见病患者摆脱目录内无药可治的困境;糖尿病、乙肝、类风湿性关节炎、耐多药结核、慢性阻塞性肺炎等患者有了更多优质新药可供选择。

此次谈判,119个新增谈判药品谈成70个,价格平均下降60.7%。三种丙肝治疗用药降幅平均在85%以上,肿瘤、糖尿病等治疗用药的降幅平均在65%左右。31个续约药品谈成27个,价格平均下降26.4%。经过本轮调整,2019年《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》共收录药品2709个,与2017年版相比,调入药品218个,调出药品154个,净增64个。

初步估算,新增的70个药品降幅为60.7%,如果按照50%的实际报销比例计算,患者个人自付比例将降至原来的20%以下,个别药品的自付比例将降至原来的5%。续约的27个药品降幅为26.4%,患者个人自付比例将同步下降。经过三年的国家谈判,有越来越多的高价药,能够进入平民家。

今年,青岛市将国家谈判确定的53种抗癌药及其他高值药品纳入基本医保报销范围,并创新实施定点医院和特供药房“双渠道”供药,让老百姓买得到、用得上、能报销。实施全民补充医疗保险,推动一批高价刚需救命药纳入补充医保,今年前10个月支出基金2.4亿元,为4.3万名重特大疾病患者提供了保障,有效降低了灾难性医疗支出风险。

根据世界卫生组织的官方定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病。截至目前,全球已经发现的罕见疾病病种超过7000种,其中80%以上属于遗传性疾病,有效治疗药物不到5%。

即使是进入我国第一批罕见病目录的121种罕见病,目前也只有40多种已经有批准上市的治疗药物,而其中在国内上市的仅20多种。

治疗罕见病的药物之所以称为“孤儿药”,就是因为治疗罕见病的药物适用人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业进行研发生产,而一旦研发成功,就会是天价。

“孤儿药”本身研发不易,“孤儿药”进入医保也不是易事。“孤儿药”价高并且大多需要终生服用,所需资金巨大,而医保基金又是有限的。一定数量的医保基金,是救一个罕见病病人,还是减少一群普通病患的医疗负担,是医保部门必须要仔细斟酌的。

记者采访中,医疗界相关人士一致认为,我们国家对“孤儿药”的重视程度从未像现在这般高,“孤儿药”的平民化是医保的极高层次,步子已经迈开,但是前方的路,依然漫长。

[来源:半岛都市报编辑:亚麦]

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